La investigación sobre la curación de la diabetes tipo 1 funcional disfruta de un gran avance gracias a los ensayos a largo plazo con VX-880, en los que los pacientes alcanzan la independencia de la insulina

Vertex presenta resultados positivos y actualizados del VX-880 de

Estudio de fase 1/2 en curso sobre la diabetes de tipo 1 en la

59ª Reunión Anual de la Asociación Europea para el Estudio de la Diabetes

- todos los pacientes tratados con VX-880 en las Partes A y B tienen datos de seguimiento más allá del día 90 y han demostrado un injerto de células de los islotes y una producción de insulina sensible a la glucosa -

- todos los pacientes mostraron mejoría en todas las medidas de control de la glucosa, incluidos descensos de la HbA1c, aumentos del tiempo de glucemia en rango y reducción o eliminación del uso de insulina-

- los dos pacientes con al menos 1 año de seguimiento cumplieron los criterios para el criterio de valoración primario de eliminación de acontecimientos hipoglucémicos graves (SHE) y HbA1c <7,0%-

- el VX-880 se toleró bien en general-

-la dosificación concurrente de la Parte C está en marcha -

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Oct. 3, 2023-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) ha presentado hoy datos a más largo plazo sobre los pacientes tratados en las Partes A y B de su ensayo clínico de fase 1/2 de VX-880, un tratamiento experimental con células de los islotes totalmente diferenciadas derivadas de células madre en personas con diabetes tipo 1 (T1D) con alteraciones de la conciencia hipoglucémica y episodios hipoglucémicos graves (SHEs). Antes del tratamiento con VX-880, los seis pacientes inscritos padecían una T1D de larga evolución sin secreción endógena de insulina, necesitaban una media de 34,0 unidades de insulina al día y tenían antecedentes de episodios hipoglucémicos graves (SHE) recurrentes en el año anterior al cribado.

Todos los pacientes de las Partes A y B tienen ahora más de 90 días de seguimiento y han demostrado un injerto de células de los islotes y una producción endógena de insulina que responde a la glucosa en la prueba de tolerancia a las comidas mixtas (TMM) del día 90. Todos los pacientes demostraron una mejora del control glucémico en todas las medidas, incluidos descensos de la HbA1c, mejora del tiempo en rango en la monitorización continua de insulina y reducción o eliminación del uso de insulina exógena.

Los dos pacientes con al menos 12 meses de seguimiento tras la infusión de VX-880, que por tanto eran evaluables para el criterio de valoración primario de eficacia del estudio, cumplieron los criterios para el criterio de valoración primario de eliminación de SHE entre el día 90 y el mes 12 con una HbA1c <7,0%. El primer paciente logró la independencia de la insulina en el Día 270 hasta el Mes 24. Se trata de una paciente que padece una T1D desde hace casi 42 años y que antes de inscribirse en el ensayo recibía 34 unidades diarias de insulina exógena. El segundo paciente logró la independencia de la insulina en el Día 180 hasta el Mes 12. Se trata de un paciente que padece una T1D desde hace 19 años y que antes de inscribirse en el ensayo recibía 45,1 unidades diarias de insulina exógena. A partir del Mes 15, este paciente empezó a recibir cuatro unidades diarias de insulina basal, a discreción del investigador. Después de la fecha de corte de los datos, un tercer paciente logró la independencia de la insulina en el Día 180.

El VX-880 ha sido generalmente bien tolerado en todos los pacientes dosificados hasta la fecha. La mayoría de los acontecimientos adversos (AA) fueron leves o moderados, y no se produjeron AA graves relacionados con el tratamiento con VX-880. Como se informó anteriormente, un sujeto tuvo SHE en el período perioperatorio. No se han producido otros SHE en el estudio.

"Nos siguen maravillando los impresionantes datos del programa VX-880, como demuestran las mejoras en todos los pacientes tratados en todas las medidas glucémicas", afirmó el Dr. Trevor Reichman, del Departamento de Cirugía de la Universidad de Toronto. "Esto representa una terapia en investigación increíblemente prometedora, con un potencial de gran alcance"

"Estos datos son especialmente significativos en el contexto de nuestro programa global de investigación de la T1D, ya que estas mismas células VX-880 son la base de nuestro programa de células más dispositivo VX-264 y de nuestro programa de células de islotes hipoinmunes", declaró la Dra. Carmen Bozic, Vicepresidenta Ejecutiva de Desarrollo Global de Medicamentos y Asuntos Médicos, y Directora Médica de Vertex. "Nos estamos moviendo con urgencia para llevar estas terapias potencialmente transformadoras a los pacientes que están esperando"

Estos datos se presentaron durante la 59ª Reunión Anual de la Asociación Europea para el Estudio de la Diabetes, el 3 de octubre de 2023 en Hamburgo, Alemania, como presentación oral, "Producción de insulina dependiente de la glucosa e independencia de la insulina en pacientes con diabetes tipo 1 infundidos con células de los islotes totalmente diferenciadas derivadas de células madre (VX-880)" (resumen/publicación nº 449).

Acerca de los programas de Vertex para la T1D en desarrollo clínico

Acerca deVX-880
VX-880 es un tratamiento alogénico en investigación con células madre derivadas de islotes, totalmente diferenciadas y productoras de insulina, fabricado con tecnología propia. VX-880 se está evaluando en pacientes que padecen una T1D con alteración de la conciencia hipoglucémica e hipoglucemia grave. El VX-880 tiene el potencial de restaurar la capacidad del organismo para regular los niveles de glucosa mediante el restablecimiento de la función de las células de los islotes pancreáticos, incluida la producción de insulina sensible a la glucosa. El VX-880 se administra mediante una infusión en la vena porta hepática y requiere un tratamiento inmunosupresor crónico para proteger las células de los islotes del rechazo inmunológico. El ensayo del VX-880 se ha ampliado a centros adicionales que actualmente están activos y en los que se están inscribiendo pacientes en EE.UU., Canadá, Reino Unido, Alemania, Noruega, Suiza, Italia, Países Bajos y Francia.

La Agencia Europea del Medicamento concedió recientemente al VX-880 la designación PRIME en marzo de 2023, además de la designación de vía rápida por la FDA estadounidense en marzo de 2021. La designación PRIME se concede a nuevas terapias innovadoras que han demostrado su potencial para abordar de forma significativa una necesidad médica no cubierta.

Acerca del ensayo clínico de fase 1/2 del VX-880
El ensayo clínico es un estudio de fase 1/2, multicéntrico, de un solo brazo y abierto en pacientes que padecen una T1D con alteración de la conciencia hipoglucémica e hipoglucemia grave. Este estudio está diseñado como un ensayo clínico secuencial de varias partes para evaluar la seguridad y la eficacia de VX-880. Se inscribirán aproximadamente 17 pacientes en el ensayo clínico. La inscripción en la Parte C del estudio está en curso y ya se ha dosificado a varios pacientes.

Acerca de VX-264
VX-264 es una terapia celular en fase de investigación en la que islotes alogénicos derivados de células madre humanas se encapsulan en un dispositivo de canalización diseñado para proteger las células del sistema inmunitario del organismo. El VX-264 está diseñado para ser implantado quirúrgicamente y actualmente se está evaluando en pacientes con T1D.

Acerca del ensayo clínico de fase 1/2 del VX-264
El ensayo clínico es un estudio de fase 1/2, de un solo brazo y de etiqueta abierta en pacientes con T1D. Será un ensayo clínico secuencial de varias partes para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia del VX-264. Se inscribirán aproximadamente 17 pacientes en el ensayo clínico global. La inscripción en este estudio está en curso.

Acerca de la diabetes de tipo 1
La T1D es el resultado de la destrucción autoinmune de las células de los islotes del páncreas productoras de insulina, lo que conduce a la pérdida de producción de insulina y al deterioro del control de la glucemia. La ausencia de insulina provoca anomalías en la forma en que el organismo procesa los nutrientes, lo que conduce a niveles elevados de glucosa en sangre. Un nivel elevado de glucosa en sangre puede provocar una cetoacidosis diabética y, con el tiempo, complicaciones como enfermedades o fallos renales, enfermedades oculares (incluida la pérdida de visión), enfermedades cardiacas, derrames cerebrales, lesiones nerviosas e incluso la muerte.

Debido a las limitaciones y complejidades de los sistemas de administración de insulina, puede resultar difícil conseguir y mantener el equilibrio en el control de la glucosa en las personas con T1D. Los estándares de atención actuales no abordan las causas subyacentes de la enfermedad, y las opciones de tratamiento más allá de la insulina para el control de la T1D son limitadas; actualmente no existe cura para la diabetes.

Acerca de Vertex
Vertex es una empresa biotecnológica global que invierte en innovación científica para crear medicamentos transformadores para personas con enfermedades graves. La empresa cuenta con múltiples medicamentos aprobados que tratan la causa subyacente de la fibrosis quística (FQ) -una enfermedad genética rara y potencialmente mortal- y tiene varios programas clínicos y de investigación en curso sobre la FQ. Más allá de la fibrosis quística, Vertex cuenta con una sólida cartera clínica de pequeñas moléculas en investigación, ARNm, terapias celulares y genéticas (incluida la edición de genes) en otras enfermedades graves en las que posee un profundo conocimiento de la biología humana causal, como la anemia falciforme, la beta talasemia, la enfermedad renal mediada por APOL1, el dolor agudo y neuropático, la diabetes tipo 1 y la deficiencia de alfa-1 antitripsina.

Fundada en 1989 en Cambridge, Massachusetts, la sede mundial de Vertex se encuentra actualmente en el Distrito de la Innovación de Boston y su sede internacional en Londres. Además, la empresa cuenta con centros de investigación y desarrollo y oficinas comerciales en Norteamérica, Europa, Australia y Latinoamérica. Vertex es reconocida sistemáticamente como uno de los mejores lugares para trabajar del sector, incluyendo 13 años consecutivos en la lista de mejores empleadores de la revista Science y una de las 100 mejores empresas para trabajar de Fortune. Para obtener información actualizada sobre la empresa y conocer mejor la historia de innovación de Vertex, visite www.vrtx.com o síganos en Facebook, Twitter, LinkedIn, YouTube e Instagram.

Nota especial sobre las declaraciones prospectivas
Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas según se definen en la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995, en su versión modificada, incluidas, entre otras, (i) las declaraciones de los doctores Carmen Bozic y Trevor Reichman en este comunicado de prensa, (ii) nuestros planes, expectativas y beneficios potenciales de VX-880 y VX-264, y (iii) nuestros planes de dosificación e inscripción de pacientes. Aunque Vertex cree que las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa son exactas, estas declaraciones prospectivas representan las creencias de la empresa sólo en la fecha de este comunicado de prensa y hay una serie de riesgos e incertidumbres que podrían causar que los acontecimientos o resultados reales difieran materialmente de los expresados o implícitos en dichas declaraciones prospectivas. Dichos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros, que los datos de un número limitado de pacientes pueden no ser indicativos de los resultados finales de los ensayos clínicos, que los datos de los programas de investigación y desarrollo de la empresa pueden no apoyar el registro o el desarrollo posterior de sus compuestos debido a la seguridad, eficacia y otros riesgos enumerados bajo el título "Factores de riesgo" en el informe anual más reciente de Vertex y en los informes trimestrales posteriores presentados ante la Comisión de Bolsa y Valores en www.sec.gov y disponibles a través de la página web de la empresa en www.vrtx.com. No debe depositar una confianza indebida en estas declaraciones ni en los datos científicos presentados. Vertex renuncia a cualquier obligación de actualizar la información contenida en este comunicado de prensa a medida que se disponga de nueva información.

(VRTX-GEN)

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Fuente: Vertex Pharmaceuticals Incorporated