Terapia génica: Varios niños sordos ya pueden oír tras un nuevo tratamiento

Una nueva terapia génica ofrece esperanzas para curar la sordera. Yiyi, una niña china, nació completamente sorda. Participó en un ensayo de terapia génica y recuperó la audición en el oído tratado aproximadamente un mes después del tratamiento. En un vídeo de https://www.technologyreview.com/2023/10/27/1082551/gene-treatment-deaf-children-hearing-china/, su madre Qin Lixue demuestra la mejora de la capacidad auditiva de su hija. Qin Lixue se lleva las manos a la boca cuando habla para evitar que Yiyi lea los labios:

Las nubes, una a una, florecieron en las montañas.

Yiyi repite entonces:

Las nubes, una a una, florecieron en las montañas.

Durante el procedimiento, los médicos utilizaron un virus para introducir ADN de sustitución en las células situadas en el oído interno de Yiyi responsables de detectar las vibraciones. Esto permite una transmisión adecuada del sonido a su cerebro. Yilai Shu, cirujano y científico de la Universidad de Fudan de Shanghai y director del experimento, nos lo aclara.

Fuimos cuidadosos, y estuvimos un poco nerviosos, porque era el primero en el mundo.

Un gran paso

En diciembre, Shu y su equipo realizaron los tratamientos iniciales en sujetos de prueba. Además de Yiyi, otros nueve niños sordos recibieron tratamiento con el nuevo procedimiento como parte del estudio. Los científicos chinos afirman que se trata de los primeros individuos del mundo en recuperar su audición natural. Zheng-Yi Chen, profesor del Mass Eye and Ear, un hospital afiliado a la Universidad de Harvard en Boston, que participó en la planificación y realización del estudio, explica:

Antes del tratamiento, si les ponías en una sala de cine con el sonido más alto, no lo oían. Ahora pueden oír el habla casi normal, y uno puede oír un susurro.

Por término medio, los pacientes han recuperado aproximadamente entre el 60 y el 65% de su capacidad auditiva, lo que les permite oír conversaciones normales y sonidos más fuertes como el de una motocicleta. Shu presentó los resultados de los cinco primeros casos tratados en una reunión de la Sociedad Europea de Terapia Génica y Celular, en la que sólo cuatro pacientes recuperaron con éxito la audición.

Debido a su corta edad, algunos niños que reciben la terapia no pueden compartir sus experiencias verbalmente. Sin embargo, se han producido cambios de comportamiento notables, como que un niño pequeño empezara a decir palabras como "mamá" y "baba" poco después de someterse a la terapia.

Esperanza de un tratamiento asequible

El nuevo tratamiento es exclusivo para personas sordas con un defecto genético en la proteína otoferlina, que causa sordera completa desde el nacimiento. Este defecto es poco frecuente y sólo afecta a entre el uno y el tres por ciento de las personas sordas de nacimiento. El estudio fue patrocinado por Shanghai Refreshgene Therapeutics, una pequeña empresa de biotecnología. El objetivo principal de la comercialización, según su fundadora Nova Liu, es conseguir que la terapia sea asequible.