Vertex y CRISPR Therapeutics obtienen la aprobación de la FDA para CASGEVY - El primer tratamiento mundial contra la drepanocitosis que utiliza la tecnología de edición genética CRISPR

8 de diciembre de 2023

Vertex y CRISPR Therapeutics anuncian la aprobación por la FDA estadounidense de CASGEVY™ (autotemcel exagamglogénico) para el tratamiento de la anemia falciforme

- Primera aprobación de una terapia de edición genética basada en CRISPR en los EE. UU. -

- Aproximadamente 16.000 pacientes de 12 años o más con anemia falciforme grave pueden optar ahora a este tratamiento único -

- Múltiples centros de tratamiento autorizados activados -

BOSTON & ZUG, Suiza--(BUSINESS WIRE)--8 de diciembre de 2023-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) y CRISPR Therapeutics (Nasdaq: CRSP) han anunciado hoy que la U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha aprobado CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), una terapia celular editada por el genoma CRISPR/Cas9, para el tratamiento de la anemia falciforme (ECF) en pacientes de 12 años o más con crisis vaso-oclusivas (CVO) recurrentes. Esta aprobación significa que, por primera vez, aproximadamente 16.000 pacientes con ECF podrán optar a una terapia única y duradera que ofrece el potencial de una cura funcional de su enfermedad al eliminar las COV graves y las hospitalizaciones causadas por éstas.

"La aprobación de CASGEVY por la FDA es trascendental: es la primera terapia de edición genética basada en CRISPR que se aprueba en EE.UU. Y lo que es más importante, CASGEVY es un tratamiento pionero en su clase que ofrece el potencial de una terapia única transformadora para los pacientes elegibles con anemia falciforme", declaró la Dra. Reshma Kewalramani, Directora Ejecutiva y Presidenta de Vertex. "Quiero transmitir mi más profunda gratitud a los pacientes e investigadores cuya confianza en este programa allanó el camino para esta aprobación histórica"

"Cuando se fundó nuestra empresa, teníamos la visión de traducir la tecnología CRISPR en múltiples terapias revolucionarias. Por lo tanto, esta aprobación en EE.UU. del primer medicamento de la historia que utiliza la edición genética CRISPR es impresionante, y un momento de verdadera humildad para mí personalmente y para toda la organización", dijo Samarth Kulkarni, Ph.D., Presidente y Director Ejecutivo de CRISPR Therapeutics.

"Ha sido extraordinario formar parte de este programa pionero", afirmó Stephan Grupp, Doctor en Medicina y Doctor en Filosofía, Jefe de la Sección de Terapia Celular y Trasplantes y Director del Centro Kelly de Inmunoterapia contra el Cáncer del Hospital Infantil de Filadelfia, y Presidente del Comité Directivo del programa clínico CLIMB-121. "CASGEVY tiene el potencial de ser un tratamiento transformador para los pacientes, y estoy deseando continuar el trabajo para garantizar que los pacientes elegibles puedan acceder a esta terapia en todo el país."

La administración de CASGEVY requiere experiencia especializada en el trasplante de células madre; por lo tanto, Vertex se está comprometiendo con hospitales experimentados para establecer una red de centros de tratamiento autorizados (ATC), operados de forma independiente, en todo EE.UU. para ofrecer CASGEVY a los pacientes. Los siguientes ATC ya están activados

Centro Médico de Boston en Boston, Mass.

Hospital Nacional Infantil de Washington, D.C.

Centro Oncológico Infantil City of Hope de Los Ángeles, Calif.

Hospital Infantil Medical City de Dallas, Texas

Hospital Infantil Metodista de San Antonio, Texas

Nationwide Children's Hospital en Columbus, Ohio

The Children's Hospital at TriStar Centennial en Nashville, Tenn.

The Ohio State University Comprehensive Cancer Center - James Cancer Hospital and Solove Research Institute en Columbus, Ohio

El Hospital Infantil de la Universidad de Chicago/Comer en Chicago, Ill.

En las próximas semanas se activarán ATC adicionales y en CASGEVY.com puede consultarse la lista completa de ATC, incluidas las actualizaciones posteriores a la aprobación.

Acerca de CASGEVY™ (autotemcel exagamglogénico [exa-cel])

CASGEVY es una terapia celular editada genómicamente que consiste en células madre hematopoyéticas (CMH) CD34+ autólogas editadas mediante la tecnología CRISPR/Cas9 en la región potenciadora específica eritroide del gen BCL11A. CASGEVY está destinado a ser administrado una sola vez mediante un procedimiento de trasplante de células madre hematopoyéticas en el que las células CD34+ del propio paciente se modifican para reducir la expresión de BCL11A en las células del linaje eritroide, lo que conduce a un aumento de la producción de hemoglobina fetal (HbF). La HbF es la forma de la hemoglobina transportadora de oxígeno que está presente de forma natural durante el desarrollo fetal y que cambia a la forma adulta de hemoglobina tras el nacimiento. Se ha demostrado que el CASGEVY reduce o elimina las crisis vaso-oclusivas de los pacientes con ECF.

La Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido (U.K. Medicines and Healthcare products Regulatory Agency) y la Autoridad Reguladora Sanitaria Nacional de Bahréin (National Health Regulatory Authority) concedieron a CASGEVY una autorización de comercialización condicional en Gran Bretaña para pacientes de 12 años o más con ECF caracterizada por crisis vaso-oclusivas recurrentes o beta talasemia dependiente de transfusión (TDT), para los que el trasplante de células madre hematopoyéticas es apropiado y no se dispone de un donante de células madre hematopoyéticas emparentado compatible con el antígeno leucocitario humano. CASGEVY está siendo revisado actualmente por la Agencia Europea del Medicamento y la Agencia Saudí de Alimentos y Medicamentos tanto para la SCD como para la TDT.

El uso de CASGEVY para el tratamiento de la TDT en EE.UU. sigue en fase de investigación. Vertex ha presentado una BLA a la FDA de EE.UU. para el uso potencial de CASGEVY en pacientes de 12 años o más con TDT y se le ha asignado una fecha objetivo de acción de la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA) del 30 de marzo de 2024.

Acerca de los informes financieros de la colaboración Vertex/CRISPR

Vertex lidera el desarrollo global, la fabricación y la comercialización de CASGEVY con el apoyo de CRISPR Therapeutics. Junto con la aprobación de CASGEVY por parte de la FDA, Vertex realizará un pago por hitos de 200 millones de dólares a CRISPR, que se capitalizará y amortizará al coste de ventas. Además, Vertex registrará el 100% de los ingresos de CASGEVY; los costes de ventas; y los gastos de venta, generales y administrativos y registrará la participación del 40% de CRISPR en los beneficios o pérdidas netas de CASGEVY dentro de su coste de ventas. Por último, Vertex registrará el 60 por ciento de los gastos de investigación y desarrollo, netos de la participación del 40 por ciento de CRISPR.

Acerca de la anemia falciforme

La enfermedad de células falciformes (ECF) es una enfermedad debilitante, progresiva y que acorta la vida. Los pacientes con ECF registran puntuaciones de calidad de vida relacionada con la salud muy inferiores a las de la población general, y se calcula que el coste sanitario de por vida en EE.UU. del tratamiento de la ECF en pacientes con VOC recurrentes oscila entre 4 y 6 millones de dólares. La ECF es un trastorno sanguíneo hereditario que afecta a los glóbulos rojos, esenciales para transportar oxígeno a todos los órganos y tejidos del cuerpo. La ECF causa dolor intenso, daños en los órganos y acorta la esperanza de vida debido a los glóbulos rojos deformes o "falciformes". El sello clínico de la ECF son los COV, causados por la obstrucción de los vasos sanguíneos por los glóbulos rojos falciformes y que provocan un dolor intenso y debilitante que puede producirse en cualquier parte del cuerpo y en cualquier momento. La ECF requiere un tratamiento de por vida y da lugar a una esperanza de vida reducida. En Estados Unidos, la edad media de fallecimiento de los pacientes con ECF es de aproximadamente 45 años. Actualmente, la cura para la ECF es un trasplante de células madre de un donante compatible, pero esta opción sólo está disponible para una pequeña fracción de los pacientes que viven con ECF debido a la falta de donantes disponibles.

Ayudar a los pacientes en el viaje CASGEVY

Vertex Connects™ es un programa para pacientes elegibles en EE.UU. a los que se ha recetado CASGEVY. A través de Vertex Connects, los gestores de atención están disponibles para proporcionar recursos educativos, comunicaciones y apoyo para navegar por el viaje del tratamiento, y hay asistencia adicional disponible para los pacientes elegibles.

Para más información sobre los ATC, el recorrido del tratamiento con CASGEVY y Vertex Connects, llame al 1-833-VERTEX-5 (1-833-837-8395) - y conozca mejor nuestro programa de apoyo al paciente en VertexConnects.com.

INDICACIONES E INFORMACIÓN DE SEGURIDAD IMPORTANTE EN EE.UU. PARA CASGEVY (autotemcel exagamglogene)

CASGEVY es una terapia única que se utiliza para tratar a personas a partir de 12 años con enfermedad de células falciformes (ECF) que sufren frecuentes crisis vaso-oclusivas o COV.

CASGEVY se fabrica específicamente para cada paciente, utilizando las células madre sanguíneas editadas del propio paciente, y aumenta la producción de un tipo especial de hemoglobina denominada hemoglobina F (hemoglobina fetal o HbF). Tener más HbF aumenta los niveles generales de hemoglobina y se ha demostrado que mejora la producción y la función de los glóbulos rojos. Esto puede eliminar los COV en las personas con ECF.

INFORMACIÓN IMPORTANTE SOBRE SEGURIDAD

¿Cuál es la información más importante que debo saber sobre CASGEVY?

Después del tratamiento con CASGEVY, tendrá menos células sanguíneas durante un tiempo hasta que CASGEVY se arraigue (se injerte) en su médula ósea. Esto incluye niveles bajos de plaquetas (células que suelen ayudar a la coagulación de la sangre) y glóbulos blancos (células que suelen combatir las infecciones). Su médico controlará esta situación y le administrará el tratamiento necesario. El médico le informará cuando los niveles de células sanguíneas vuelvan a niveles seguros.

Informe inmediatamente a su médico si experimenta alguno de los siguientes síntomas, que podrían ser signos de niveles bajos de células plaquetarias:

dolor de cabeza intenso

hematomas anormales

hemorragias prolongadas

hemorragias sin lesión, como hemorragias nasales; hemorragias de las encías; sangre en la orina, las heces o el vómito; o tos con sangre

Informe inmediatamente a su médico si experimenta alguno de los siguientes síntomas, que podrían ser signos de niveles bajos de glóbulos blancos

fiebre

escalofríos

infecciones

Puede experimentar efectos secundarios asociados con otros medicamentos administrados como parte del régimen de tratamiento con CASGEVY. Hable con su médico sobre esos posibles efectos secundarios. Su médico puede darle otros medicamentos para tratar sus efectos secundarios.

¿Cómo recibiré CASGEVY?

Su proveedor de asistencia sanitaria le administrará otros medicamentos, incluido un medicamento acondicionador, como parte de su tratamiento con CASGEVY. Es importante que hable con su proveedor de atención sanitaria sobre los riesgos y beneficios de todos los medicamentos que intervienen en su tratamiento.

Después de recibir el medicamento acondicionador, puede que no le sea posible quedarse embarazada o engendrar un hijo. Debe comentar con su proveedor de atención sanitaria las opciones para preservar la fertilidad antes del tratamiento.

PASO 1: Antes del tratamiento con CASGEVY, un médico le administrará un medicamento de movilización. Este medicamento traslada las células madre sanguíneas de su médula ósea al torrente sanguíneo. A continuación, las células madre sanguíneas se recogen en una máquina que separa las distintas células sanguíneas (esto se denomina aféresis). Todo este proceso puede realizarse más de una vez. Cada vez, puede durar hasta una semana.

Durante este paso, también se recogen y almacenan en el hospital células de rescate. Se trata de sus células madre sanguíneas existentes y se mantienen sin tratar por si hubiera algún problema en el proceso de tratamiento. Si no se puede administrar CASGEVY después del medicamento de acondicionamiento, o si las células madre sanguíneas modificadas no se afianzan (injertan) en el organismo, se le devolverán estas células de rescate. Si se le administran células de rescate, no obtendrá ningún beneficio del tratamiento con CASGEVY.

PASO 2: Una vez recogidas, sus células madre sanguíneas se enviarán al centro de fabricación donde se utilizarán para fabricar CASGEVY. Pueden pasar hasta 6 meses desde el momento en que se recogen sus células para fabricar y probar CASGEVY antes de que se envíe de nuevo a su proveedor de atención sanitaria.

PASO 3: Poco antes de su trasplante de células madre, su proveedor de asistencia sanitaria le administrará un medicamento de acondicionamiento durante unos días en el hospital. Esto le preparará para el tratamiento limpiando las células de la médula ósea, para que puedan ser sustituidas por las células modificadas de CASGEVY. Después de que le administren este medicamento, sus niveles de células sanguíneas descenderán a niveles muy bajos. Permanecerá en el hospital para este paso y permanecerá ingresado hasta después de la infusión con CASGEVY.

PASO 4: Se le administrarán uno o más viales de CASGEVY en una vena (perfusión intravenosa) durante un breve periodo de tiempo.

Después de la infusión de CASGEVY, permanecerá en el hospital para que su proveedor de asistencia sanitaria pueda vigilar de cerca su recuperación. Esto puede llevar de 4 a 6 semanas, pero los tiempos pueden variar. Su proveedor de asistencia sanitaria decidirá cuándo puede irse a casa.

¿Qué debo evitar después de recibir CASGEVY?

No done sangre, órganos, tejidos ni células en ningún momento en el futuro

¿Cuáles son los efectos secundarios posibles o razonablemente probables de CASGEVY?

Los efectos secundarios más comunes de CASGEVY incluyen:

Niveles bajos de células plaquetarias, que pueden reducir la capacidad de coagulación de la sangre y provocar hemorragias

Niveles bajos de glóbulos blancos, que pueden hacerle más susceptible a las infecciones

Su proveedor de atención sanitaria analizará su sangre para comprobar si tiene niveles bajos de células sanguíneas (incluidas las plaquetas y los glóbulos blancos). Informe inmediatamente a su proveedor de atención sanitaria si presenta alguno de los siguientes síntomas

fiebre

escalofríos

infecciones

dolor de cabeza intenso

hematomas anormales

hemorragias prolongadas

hemorragias sin lesión, como hemorragias nasales; hemorragias de las encías; sangre en la orina, las heces o el vómito; o tos con sangre

Estos no son todos los efectos secundarios posibles de CASGEVY. Llame a su médico para que le aconseje sobre los efectos secundarios. Puede informar de los efectos secundarios a la FDA llamando al 1-800-FDA-1088.

Información general sobre el uso seguro y eficaz de CASGEVY

Hable con su médico sobre cualquier problema de salud.

Consulte la información de prescripción completa, incluida la información para el paciente de CASGEVY.

Acerca de Vertex

Vertex es una empresa biotecnológica global que invierte en innovación científica para crear medicamentos transformadores para personas con enfermedades graves. La empresa ha aprobado medicamentos que tratan las causas subyacentes de múltiples enfermedades genéticas crónicas que acortan la vida -la fibrosis quística, la anemia falciforme y la beta talasemia dependiente de transfusión- y sigue avanzando en los programas clínicos y de investigación de estas enfermedades. Vertex también cuenta con una sólida cartera de terapias clínicas en fase de investigación de diversas modalidades en otras enfermedades graves en las que posee un profundo conocimiento de la biología humana causal, como la enfermedad renal mediada por APOL1, el dolor agudo y neuropático, la diabetes de tipo 1 y la deficiencia de alfa-1 antitripsina.

Vertex se fundó en 1989 y tiene su sede mundial en Boston, con la internacional en Londres. Además, la empresa cuenta con centros de investigación y desarrollo y oficinas comerciales en Norteamérica, Europa, Australia y Latinoamérica. Vertex es reconocida sistemáticamente como uno de los mejores lugares para trabajar del sector, incluyendo 14 años consecutivos en la lista de mejores empleadores de la revista Science y una de las 100 mejores empresas para trabajar de Fortune. Para obtener información actualizada sobre la empresa y conocer mejor la historia de innovación de Vertex, visite www.vrtx.com o síganos en LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube y Twitter/X.

Acerca de CRISPR Therapeutics

CRISPR Therapeutics es una empresa líder en edición genética centrada en el desarrollo de medicamentos transformadores basados en genes para enfermedades graves utilizando su plataforma CRISPR/Cas9 patentada. CRISPR/Cas9 es una revolucionaria tecnología de edición genética que permite realizar cambios precisos y dirigidos en el ADN genómico. CRISPR Therapeutics ha establecido una cartera de programas terapéuticos en una amplia gama de áreas de enfermedades, incluidas las hemoglobinopatías, la oncología, la medicina regenerativa y las enfermedades raras. Para acelerar y ampliar sus esfuerzos, CRISPR Therapeutics ha establecido colaboraciones estratégicas con empresas líderes como Bayer, Vertex Pharmaceuticals y ViaCyte, Inc. CRISPR Therapeutics AG tiene su sede en Zug (Suiza), su filial estadounidense CRISPR Therapeutics, Inc. es de su propiedad exclusiva, y cuenta con operaciones de I+D en Boston (Massachusetts) y San Francisco (California), así como oficinas comerciales en Londres (Reino Unido). Para más información, visite www.crisprtx.com.

La marca CRISPR THERAPEUTICS® y su diseño son marcas comerciales y marcas registradas de CRISPR Therapeutics AG. Todas las demás marcas comerciales y marcas registradas pertenecen a sus respectivos propietarios.

Nota especial de Vertex sobre las declaraciones prospectivas

Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas tal y como se definen en la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995, en su versión modificada, incluidas, entre otras, las declaraciones de Reshma Kewalramani, M.D., Samarth Kulkarni, Ph.D., y Stephan Grupp, M.D., Ph.D., y las declaraciones relativas a la población prevista de pacientes elegibles para CASGEVY en EE.UU., las expectativas sobre los beneficios potenciales de CASGEVY, las expectativas de que se activen ATC adicionales en las próximas semanas, el plan de Vertex de realizar pagos por hitos a CRISPR, y el tratamiento contable previsto por Vertex para los pagos por hitos, los ingresos previstos, el coste de las ventas, los gastos y los beneficios o pérdidas netos relacionados con CASGEVY. Aunque Vertex cree que las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa son exactas, estas declaraciones prospectivas representan las creencias de la empresa sólo en la fecha de este comunicado de prensa y hay una serie de riesgos e incertidumbres que podrían causar que los acontecimientos o resultados reales difieran materialmente de los expresados o implícitos en dichas declaraciones prospectivas. Dichos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros, que los datos de los programas de desarrollo de la empresa no apoyen el registro o el desarrollo ulterior de sus compuestos debido a razones de seguridad, eficacia u otras, que la obtención de la aprobación y la comercialización de CASGEVY en Europa y el Reino de Arabia Saudí no se produzcan en el plazo previsto, o no se produzcan en absoluto, y otros riesgos enumerados bajo el título "Factores de riesgo" en el informe anual más reciente de Vertex y los archivos posteriores presentados ante la Comisión de Bolsa y Valores en www.sec.gov y disponibles a través del sitio web de la empresa en www.vrtx.com. No debe depositar una confianza indebida en estas declaraciones ni en los datos científicos presentados. Vertex renuncia a cualquier obligación de actualizar la información contenida en este comunicado de prensa a medida que se disponga de nueva información.

Declaración prospectiva de CRISPR Therapeutics

Este comunicado de prensa puede contener una serie de "declaraciones prospectivas" en el sentido de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995, en su versión modificada, incluidas las declaraciones realizadas por Reshma Kewalramani, M.D., Samarth Kulkarni, Ph.D., y Stephan Grupp, M.D., Ph.D., en este comunicado de prensa, así como las declaraciones relativas a CRISPR Therapeutics': (i) los planes y expectativas para la comercialización y los beneficios previstos de CASGEVY, incluida la población prevista de pacientes elegibles para CASGEVY en los Estados Unidos y el acceso de los pacientes a CASGEVY; (ii) las expectativas relativas a los ensayos clínicos exa-cel en curso, incluidas las posibles implicaciones de los datos clínicos para los pacientes; (iii) los plazos y expectativas relativos a las decisiones adicionales de las agencias reguladoras; (iv) la recepción del pago del hito de Vertex; y (v) las expectativas relativas al valor terapéutico, el desarrollo y el potencial comercial de las tecnologías y terapias de edición genética CRISPR/Cas9. Sin perjuicio de lo anterior, las palabras "cree", "prevé", "planea", "espera" y expresiones similares pretenden identificar las declaraciones prospectivas. Se le advierte de que las declaraciones prospectivas son inherentemente inciertas. Aunque CRISPR Therapeutics cree que tales declaraciones se basan en suposiciones razonables dentro de los límites de su conocimiento de su negocio y operaciones, se advierte a los inversores actuales y potenciales que las declaraciones prospectivas son inherentemente inciertas, no son promesas ni garantías y no depositar una confianza indebida en tales declaraciones, que hablan sólo a partir de la fecha en que se hacen. El rendimiento y los resultados reales pueden diferir materialmente de los proyectados o sugeridos en las declaraciones prospectivas debido a diversos riesgos e incertidumbres. Estos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros, que: los datos clínicos de los ensayos clínicos en curso de exa-cel no continúen o no se repitan en los ensayos clínicos en curso o previstos o no respalden la aprobación reglamentaria o la renovación de la autorización condicional; la aprobación reglamentaria en otras jurisdicciones no se produzca en los plazos previstos o no se produzca en absoluto; no se garanticen precios o reembolsos adecuados para respaldar el desarrollo o la comercialización continuados de exa-cel tras la aprobación reglamentaria; la competencia futura u otros factores de mercado puedan afectar negativamente al potencial comercial de CASGEVY; Es posible que CRISPR Therapeutics no obtenga los beneficios potenciales de su colaboración con Vertex; existen incertidumbres con respecto a la protección de la propiedad intelectual de la tecnología de CRISPR Therapeutics y la propiedad intelectual perteneciente a terceros; y aquellos riesgos e incertidumbres descritos bajo el título "Factores de riesgo" en el informe anual más reciente de CRISPR Therapeutics en el Formulario 10-K, el informe trimestral en el Formulario 10-Q, y en cualquier otra presentación posterior realizada por CRISPR Therapeutics ante la U.U. S. Securities and Exchange Commission, que están disponibles en el sitio web de la SEC en www.sec.gov. CRISPR Therapeutics renuncia a cualquier obligación o compromiso de actualizar o revisar cualquier declaración prospectiva contenida en este comunicado de prensa, salvo en la medida en que lo exija la ley.

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Fuente: Vertex Pharmaceuticals Incorporated